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增加 DEE 中臨床試驗和新療法的可及性

4 月 29, 2024 @ 下午 3:30 下午 4:00

加入我們,討論一種有前途的新癲癇治療臨床試驗模型,該模型可加速更廣泛的 DEE 社群的普及。 「籃子試驗」設計用於旨在治療 DEE 患者症狀(包括癲癇發作)的藥物臨床試驗。這種廣泛的方法不同於目前針對個別疾病的標準臨床試驗設計,並且意味著有興趣參與的家庭有更多機會參與臨床研究。有了這種更具包容性的模式,使用這種方法批准的治療方法可以將DEE 包含在「標籤」中(即經FDA 批准使用),從而減少家庭因使用非藥物而與醫生和保險公司爭論的需要。加入我們,在我們的討論中了解有關此模型的更多信息 長板製藥公司 誰已將此模型應用到其創新的第 2 階段試驗設計中,該設計涵蓋了所有 DEE。 DEE-P Connections 正在積極向 FDA 倡導,以更多地支持製藥公司的這一模式,我們歡迎更多的家庭幫助說出需要加快改進數十種罕見癲癇治療的必要性。

本次會議是與 罕見癲癇網絡.