Objetivos

Desarrollar un esfuerzo colaborativo para brindar un enfoque estratégico y coordinado a una campaña para mejorar las medidas de resultados que capturen mejoras entre las poblaciones más gravemente afectadas. Buscamos colaboradores de toda la gama de partes interesadas (industria, investigadores y PAGS) para  

• Reunir recursos e intelecto, reunir voces y experiencias críticas en una sola mesa, lo que optimizará el ritmo de progreso y éxito.
• Maximizar la eficiencia - Diversas partes interesadas que trabajan simultáneamente para promover estas herramientas, así como otras aún por identificar, elimina el proceso de enfermedad por enfermedad y herramienta por herramienta que retrasa el progreso para la población más amplia de EDE o gravemente afectada.
• Evite un enfoque fragmentado y fragmentado lo que retrasaría el progreso y limitaría el aprendizaje continuo.
• Establecer un enfoque colaborativo estratégico que será integral, holístico y sólido.

Proyectos prometedores para el apoyo colaborativo

La fase de paisaje de nuestros esfuerzos de colaboración ha identificado múltiples proyectos que están listos para adaptación, ampliación de escala o pruebas para exploración por parte de posibles socios del consorcio, entre los que se incluyen:

• Adaptando Vineland - Evaluar oportunidades para adaptar las características de la herramienta Vineland a poblaciones severas en general; IP: Dra. Anne Berg
• Escala de calidad de vida relacionada con la salud para EDE - ampliar el Inventario de Calidad de Vida de las Discapacidades para incluir herramientas refinadas que reconozcan los diversos impactos de las discapacidades graves; IP: Dra. Jenny Downs en colaboración con el equipo de Epilepsy Learning Healthcare System de Epilepsy Foundation
• Escala de logro de objetivos - adaptación de las herramientas existentes que ya se utilizan para ensayos clínicos en epilepsias raras para ampliar varias desviaciones estándar aún más; Investigador privado: Chere Chapman, Ardea Outcomes
• Escalas de rehabilitación - adaptación de medidas y herramientas amplias desarrolladas para la rehabilitación de personas con traumas profundos para poblaciones amplias de EDE; IP: Dra. Natasha Ludwig, Instituto Kennedy-Krieger
• Mapa conceptual de la enfermedad final de EDE severas seleccionadas para proporcionar una base confiable de desafíos de desempeño y requisitos de medición en EDE severas; Investigador privado: Dr. Terry Jo Bichell
• Exploración y documentación continuas - esfuerzo colaborativo continuo para evaluar oportunidades emergentes adicionales en temas críticos como CVI, sueño, etc.; Investigador privado: Gabi Conecker

Comprométete: ¡ayuda a acabar con el efecto suelo ahora!

SOCIOS DE LA INDUSTRIA:

La industria, en particular las empresas que tienen en desarrollo nuevos tratamientos potencialmente revolucionarios que alteran enfermedades, pueden experimentar beneficios tempranos y significativos al colaborar a través del nuevo Esfuerzo Colaborativo. 

• Consultar y colaborar con otras personas que enfrentan decisiones urgentes y de alto riesgo sobre medidas de resultados (primarias, secundarias y exploratorias) en nuevos ensayos clínicos inminentes; Infórmese de manera eficiente sobre nuevas opciones de vanguardia para nuevas herramientas que prometen capturar mejor resultados potencialmente significativos para aquellos más gravemente afectados por enfermedades subyacentes.
• Desempeñar un papel de liderazgo en la configuración de la naturaleza y el enfoque de los esfuerzos de colaboración para satisfacer mejor sus necesidades a largo plazo y más inmediatas.
• Cuando sea apropiado, trabajar en colaboración para priorizar y acelerar la implementación de las nuevas herramientas y medidas que resulten más rentables en desarrollo.
• Ayude a impulsar y acelerar el progreso hacia nuevas medidas validadas para los más gravemente afectados combinando la experiencia, el enfoque y el compromiso de una amplia gama de partes interesadas.

Proponemos que los socios corporativos, combinados, proporcionen entre $500.000 y $750.000 en financiación inicial. a formalizar una organización colaborativa operativa que dirigirá, gestionará, defenderá y desarrollará propuestas de investigación completas y presupuestos para proyectos de la Fase II. 

Las contribuciones se pueden escalar según el tamaño de los intereses comerciales aplicables y la etapa de desarrollo (por ejemplo, todos los compuestos que aún se encuentran en fase clínica frente a aquellos con flujos de ingresos existentes).

Las contribuciones individuales de la industria pueden variar desde un mínimo de $75.000 para pequeñas empresas que aún se encuentran en la fase clínica hasta $250.000 para corporaciones más grandes con una mayor cartera de proyectos y un flujo de ingresos existente.

El apoyo/asociación con 10 empresas proporcionaría una voz esencial de la industria, así como una base sustantiva para avanzar en todos los elementos clave descritos anteriormente.

SOCIOS INVESTIGADORES:

La participación de investigadores que trabajan en herramientas nuevas y mejoradas que comparten el compromiso de mejorar la idoneidad para las poblaciones gravemente afectadas es fundamental para el éxito del esfuerzo colaborativo.. Considere una variedad de beneficios al colaborar con otros en sus esfuerzos de investigación y desarrollo actuales y planificados:

• Foro colegiado para coordinar y colaborar; Desarrollar un entorno de colaboración científica en equipo para maximizar el impacto de los programas individuales.
• Amplíe su impacto participando en un enfoque colaborativo con un efecto de “marea creciente”
• Ser elegible para la evaluación como proyecto de alta prioridad donde los socios del consorcio colaborarán para asegurar financiamiento para la implementación de proyectos seleccionados.

SOCIOS DEFENSORES DEL PACIENTE:

Los líderes defensores de los pacientes serán el corazón y el alma del esfuerzo colaborativo: son nuestros niños los que con demasiada frecuencia pasan desapercibidos, no medidos y fuera del radar en la evaluación de tratamientos que alteran enfermedades. Los beneficios de ser miembro fundador podrían incluir:

• Maximizar la eficiencia: diversas partes interesadas trabajan simultáneamente para avanzar en las herramientas nuevas identificadas y otras prometedoras. 
• Aunar esfuerzos para coordinar, ampliar y adaptar los esfuerzos de desarrollo específicos de enfermedades.
• Colaborar para acelerar nuevas medidas para promover su inclusión en próximos ensayos clínicos