Metas

Desenvolver um esforço colaborativo para dar um enfoque estratégico e coordenado a um esforço para melhorar medidas de resultados que captem melhorias entre as populações mais gravemente afectadas. Procuramos colaboradores de todas as partes interessadas - indústria, investigadores e PAGS - para  

• Reunir recursos e intelecto, trazendo vozes e experiências críticas para uma única mesa, o que otimizará a taxa de progresso e sucesso.
• Maximize a eficiência - diversas partes interessadas trabalhando simultaneamente para promover essas ferramentas, bem como outras ainda a serem identificadas, eliminam o processo doença por doença, ferramenta por ferramenta, que retarda o progresso para a população mais ampla do DEE/gravemente afetada
• Evite uma abordagem fragmentada e fragmentada o que atrasaria o progresso e limitaria a aprendizagem contínua.
• Estabeleça uma abordagem colaborativa estratégica que será abrangente, holístico e robusto.

Projetos promissores para suporte colaborativo

A fase de paisagem dos nossos esforços colaborativos identificou vários projetos que estão prontos para adaptação, ampliação ampliada ou testes para exploração por potenciais parceiros do consórcio, incluindo:

• Adaptando a Vinelândia - Avaliar oportunidades para adaptar características da ferramenta Vineland às populações graves mais amplas; PI: Dra.
• Escala de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde para DEEs - ampliar o Inventário de Qualidade de Vida de Deficiências para incluir ferramentas refinadas que reconheçam diversos impactos de deficiências graves; PI: Dra. Jenny Downs em colaboração com a equipe do Epilepsy Foundation Epilepsy Learning Healthcare System
• Dimensionamento de cumprimento de metas - adaptação de ferramentas existentes já em uso para ensaios clínicos em epilepsias raras para ampliar ainda mais vários desvios padrão; PI: Chere Chapman, Resultados de Ardea
• Balanças de Reabilitação - adaptação de amplas medidas e ferramentas desenvolvidas para a reabilitação de indivíduos com traumas profundos para amplas populações de DEE; PI: Dra. Natasha Ludwig, Instituto Kennedy-Krieger
• Mapa conceitual final da doença de DEEs graves selecionados para fornecer uma linha de base confiável de desafios de desempenho e requisitos de medição em DEEs graves; PI: Dr.
• Escotismo e Documentação Contínuos - esforço colaborativo contínuo para avaliar oportunidades emergentes adicionais em questões críticas como IVC, sono, etc.; PI: Gabi Conecker

Envolva-se - ajude a acabar com o efeito chão agora!

PARCEIROS DA INDÚSTRIA:

A indústria - especialmente as empresas com novos tratamentos potencialmente revolucionários que alteram doenças em seu pipeline - poderão experimentar benefícios precoces e significativos da colaboração por meio do novo Esforço Colaborativo. 

• Consultar e colaborar com outras pessoas que enfrentam decisões urgentes e de alto risco sobre medidas de resultados - primários, secundários e exploratórios - em novos ensaios clínicos iminentes; obter informações eficientes sobre novas opções de ponta para novas ferramentas com a promessa de capturar melhor resultados potencialmente significativos para aqueles mais gravemente afetados por doenças subjacentes
• Desempenhar um papel de liderança na definição da natureza e do foco dos esforços colaborativos para melhor atender às suas necessidades mais imediatas e de longo prazo
• Quando apropriado, trabalhar em colaboração para priorizar e acelerar a implementação das novas ferramentas e medidas de maior retorno em desenvolvimento
• Ajudar a impulsionar e acelerar o progresso em direção a novas medidas validadas para as pessoas mais gravemente afetadas, combinando a experiência, o foco e o compromisso da ampla gama de partes interessadas.

Propomos que os parceiros corporativos, combinados, forneçam $500.000-$750.000 em financiamento inicial para formalizar uma organização colaborativa operacional que irá dirigir, gerenciar, defender e desenvolver propostas completas de pesquisa e orçamentos para projetos da Fase II. 

As contribuições podem ser dimensionadas de acordo com o tamanho dos interesses comerciais aplicáveis e o estágio de desenvolvimento (por exemplo, todos os compostos ainda em fase clínica versus aqueles com fluxos de receita existentes).

As contribuições individuais da indústria podem variar de um mínimo de $75.000 para pequenas empresas ainda em fase clínica a $250.000 para grandes empresas com um pipeline maior e um fluxo de receitas existente.

O apoio/parceria com 10 empresas proporcionaria uma voz essencial à indústria, bem como uma base substantiva para avançar em todos os elementos-chave descritos acima.

PARCEIROS PESQUISADORES:

A participação de investigadores que trabalham em ferramentas novas e melhoradas, partilhando o compromisso de melhorar a adequação às populações gravemente afetadas, é fundamental para o sucesso do esforço colaborativo. Considere uma série de benefícios em colaborar com outras pessoas em seus esforços atuais e planejados de pesquisa e desenvolvimento:

• Fórum colegiado de coordenação e colaboração; desenvolver um ambiente de colaboração científica em equipe para maximizar o impacto de programas individuais
• Expanda seu impacto participando de uma abordagem colaborativa com efeito de “maré crescente”
• Torne-se elegível para avaliação como um projeto de alta prioridade onde os parceiros do consórcio colaborarão para garantir financiamento para a implementação dos projetos selecionados

PARCEIROS ADVOGADOS DO PACIENTE:

Os líderes defensores dos pacientes serão o coração e a alma do esforço colaborativo - são os nossos filhos que muitas vezes permanecem invisíveis, não medidos e fora do radar na avaliação de tratamentos que alteram doenças. Os benefícios de ser um membro fundador podem incluir:

• Maximizar eficiências - diversas partes interessadas trabalhando simultaneamente para desenvolver novas ferramentas identificadas e outras ferramentas promissoras 
• Reunir esforços para coordenar, ampliar e adaptar os esforços de desenvolvimento específicos de doenças
• Colaborar para acelerar novas medidas para promover a inclusão nos próximos ensaios clínicos