Medições precisas para pessoas gravemente afetadas pela epilepsia
Inúmeras novas terapias direcionadas ou baseadas em genes estão em fase de testes, o que poderá ser comprometido pela ausência de ferramentas para captar melhorias pequenas, mas significativas, em populações que rotineiramente ficam 3-5 desvios padrão abaixo da média e não são atualmente medidas. Com a aproximação dos ensaios clínicos para muitas comunidades de epilepsia rara, começámos a sentir a urgência de medidas de resultados que pudessem realmente medir as pequenas melhorias que os nossos filhos fazem ao longo do tempo – os marcos, não os marcos.
O Projeto Inchstone é um grupo multidisciplinar de consumidores, partes interessadas, pesquisadores e médicos que colaboram para acelerar o desenvolvimento de medidas de resultados. Nosso objetivo é ter medidas aprovadas pela FDA que tenham sido adaptadas para funcionar para aqueles DEEs gravemente impactados dentro de 5 anos.
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Investigadores principais de Inchstone: Biografias do pesquisador Inchstone
Inchstone forneceu feedback ao FDA sobre seus rascunhos de orientação "Desenvolvimento de medicamentos com foco no paciente: seleção, desenvolvimento ou modificação de avaliações de resultados clínicos adequadas à finalidade". Você pode ler nosso feedback detalhado AQUI.
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