Präzise Messungen für schwer von Epilepsie Betroffene
Unzählige neue zielgerichtete oder genbasierte Therapien stehen kurz vor der Erprobung, die durch das Fehlen von Instrumenten zur Erfassung kleiner, aber signifikanter Verbesserungen bei Populationen, die routinemäßig 3-5 Standardabweichungen unter dem Mittelwert liegen und derzeit nicht gemessen werden, gefährdet sein könnte. Mit dem bevorstehenden Beginn klinischer Studien für viele seltene Epilepsie-Gemeinschaften begannen wir, die Dringlichkeit von Ergebnismessungen zu spüren, mit denen die kleineren Verbesserungen, die unsere Kinder im Laufe der Zeit machen, tatsächlich gemessen werden können – die Zwischenschritte, nicht die Meilensteine.
Das Inchstone-Projekt ist eine multidisziplinäre Gruppe von Verbrauchern, Interessenvertretern, Forschern und Klinikern, die zusammenarbeiten, um die Entwicklung von Ergebnismaßen zu beschleunigen. Unser Ziel ist es, innerhalb von 5 Jahren von der FDA zugelassene Maßnahmen zu haben, die so angepasst sind, dass sie für die stark betroffenen DEEs funktionieren.
Schauen Sie sich unsere Fortschritte an
Hören Sie sich die neuesten Updates zum Inchstone-Projekt an. Informieren Sie sich über alle Arbeiten, die durchgeführt werden, um Tools zur Messung von Änderungen in DEEs bereitzustellen.
Erkunden Sie die Auswirkungen der Forschung: Ergebnisse des Inchstone-Projekts
Lernen Sie das Führungsteam kennen: Lenkungsausschuss von Inchstone
Hauptforscher von Inchstone: Biografien der Inchstone-Forscher
Inchstone gab der FDA Feedback zu ihren Leitlinienentwürfen "Patientenorientierte Arzneimittelentwicklung: Auswahl, Entwicklung oder Modifizierung geeigneter klinischer Ergebnisbewertungen". Sie können unser ausführliches Feedback lesen HIER.
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