Přesná měření pro osoby těžce postižené epilepsií
Bezpočet nových cílených nebo genových terapií se blíží ke zkouškám, které by mohly být ohroženy neexistencí nástrojů k zachycení malých, ale významných zlepšení u populací, které běžně klesají o 3–5 směrodatných odchylek pod průměr a v současnosti nejsou měřeny. S blížícími se klinickými zkouškami pro mnoho vzácných epileptických komunit jsme začali pociťovat naléhavost výsledků měření, která by ve skutečnosti měřila menší zlepšení, která naše děti v průběhu času provedou – palce, nikoli milníky.
Projekt Inchstone je multidisciplinární skupina spotřebitelů, zúčastněných stran, výzkumných pracovníků a lékařů spolupracujících na urychlení vývoje výsledků měření. Naším cílem je mít do 5 let schválená opatření FDA, která budou uzpůsobena tak, aby fungovala pro ty vážně postižené DEE.
Podívejte se na náš pokrok
Poslouchejte všechny nejnovější aktualizace projektu Inchstone. Získejte podrobnosti o veškeré práci, která se provádí za účelem poskytnutí nástrojů pro měření změn v DEE.
Prozkoumat dopad výzkumu: Výsledky projektu Inchstone
Seznamte se s vedoucím týmem: Řídící výbor Inchstone
Hlavní vyšetřovatelé Inchstone: Bios výzkumníka Inchstone
Společnost Inchstone poskytla FDA zpětnou vazbu ohledně pokynů k návrhu "Vývoj léků zaměřený na pacienta: Výběr, vývoj nebo úprava hodnocení klinického výsledku vhodného pro daný účel." Můžete si přečíst naši podrobnou zpětnou vazbu TADY.
Zůstaňte informováni o nejnovějších výzkumech DEE. Zaregistrujte se nyní a získejte exkluzivní statistiky a zprávy o pokroku.
