Mål

Utvikle en samarbeidsinnsats for å bringe et strategisk og koordinert fokus til et forsøk på å forbedre resultatmål som fanger opp forbedringer blant de hardest rammede befolkningene. Vi søker samarbeidspartnere på tvers av interessenter - industri, forskere og PAGS - til  

• Samle ressurser og intellekt, bringe kritiske stemmer og erfaringer til et enkelt bord, noe som vil optimere hastigheten på fremgang og suksess.
• Maksimer effektiviteten - forskjellige interessenter som samtidig jobber for å fremme disse, så vel som andre som ennå ikke er identifisert, eliminerer sykdom-for-sykdom, verktøy-for-verktøy-prosessen som trekker ut fremgang for den bredere DEE/alvorlig berørte befolkningen
• Unngå en brukket, stykkevis tilnærming som ville forsinke fremdriften og begrense kontinuerlig læring.
• Etabler en strategisk samarbeidstilnærming som vil være omfattende, helhetlig og robust.

Lovende prosjekter for samarbeidsstøtte

Landskapsfasen av vårt samarbeid har identifisert flere prosjekter som er klare for tilpasning, utvidet skalering eller testing for utforskning av potensielle konsortiumpartnere inkluderer:

• Tilpasning av Vineland - Evaluere mulighetene for å tilpasse funksjonene til Vineland-verktøyet til de bredere alvorlige populasjonene; PI: Dr. Anne Berg
• Skala for helserelatert livskvalitet for DEE-er - utvide livskvalitetsinventaret over funksjonshemninger til å inkludere raffinerte verktøy som gjenkjenner ulike virkninger av alvorlige funksjonshemminger; PI: Dr. Jenny Downs i samarbeid med Epilepsy Foundation Epilepsy Learning Healthcare System-teamet
• Skalering av måloppnåelse - tilpasning av eksisterende verktøy som allerede er i bruk for kliniske studier ved sjeldne epilepsier for å utvide flere standardavvik ytterligere; PI: Chere Chapman, Ardea Outcomes
• Rehabiliteringsvekter - tilpasning av brede tiltak og verktøy utviklet for rehabilitering av individer med dype traumer for brede DEE-populasjoner; PI: Dr. Natasha Ludwig, Kennedy-Krieger Institute
• Endelig sykdomskonseptkart av utvalgte alvorlige DEE-er for å gi pålitelig grunnlinje for ytelsesutfordringer og målekrav i alvorlige DEE-er; PI: Dr. Terry Jo Bichell
• Løpende speiding og dokumentasjon - pågående samarbeidsinnsats for å evaluere flere nye muligheter på kritiske spørsmål som CVI, søvn, etc.; PI: Gabi Conecker

Engasjer deg – hjelp til å få slutt på gulvet-effekten nå!

INDUSTRIPARTNERE:

Industrien – spesielt selskaper med potensielt spillskiftende sykdomsforandrende nye behandlinger i sin pipeline, vil oppleve tidlige og betydelige gevinster ved å samarbeide gjennom den nye Collaborative Efforten. 

• Rådfør deg med og samarbeid med andre som konfronterer tidssensitive og høye avgjørelser om utfallsmål – primære, sekundære og utforskende – om forestående nye kliniske studier; bli effektivt informert om banebrytende nye alternativer for nye verktøy med løfte om å bedre fange opp potensielt betydelige forbedrede resultater for de som er hardest rammet av underliggende sykdommer
• Spill en ledende rolle i å forme arten og fokuset til samarbeidsarbeidet for best mulig å møte deres langsiktige og mer umiddelbare behov
• Når det er hensiktsmessig, samarbeide for å prioritere og fremskynde implementeringen av den høyeste gevinsten nye verktøy og tiltak under utvikling
• Bidra til å sette i gang og akselerere fremgangen mot nye validerte tiltak for de hardest rammede ved å kombinere ekspertisen, fokuset og engasjementet til det brede spekteret av interessenter.

Vi foreslår at bedriftspartnere til sammen gir $500.000-$750.000 i startfinansiering til formalisere en operativ samarbeidsorganisasjon som vil lede, administrere, forkjempe og utvikle fullstendige forskningsforslag og budsjetter for fase II-prosjekter. 

Bidrag kan skaleres til størrelsen på gjeldende kommersielle interesser og utviklingsstadium (f.eks. alle forbindelser som fortsatt er i klinisk fase kontra de med eksisterende inntektsstrømmer).

Individuelle industribidrag kan variere fra minimum $75 000 for små selskaper som fortsatt er i den kliniske fasen til $250 000 for større selskaper med en større pipeline og en eksisterende inntektsstrøm.

Støtte/partnerskap med 10 selskaper vil gi en viktig industristemme, så vel som et vesentlig grunnlag for å komme videre på alle nøkkelelementene som er skissert ovenfor.

FORSKERSPARTNERE:

Deltakelse av forskere som jobber med nye og forbedrede verktøy som deler en forpliktelse til å forbedre egnetheten for sterkt berørte befolkninger er sentralt for suksessen til samarbeidsarbeidet. Vurder en rekke fordeler ved å samarbeide med andre i din nåværende og planlagte forsknings- og utviklingsinnsats:

• Kollegialt forum for å koordinere og samarbeide; utvikle et team-vitenskapelig miljø for samarbeid for å maksimere effekten av individuelle programmer
• Utvid innvirkningen din ved å delta i en samarbeidstilnærming med en "rising tide"-effekt
• Bli kvalifisert for vurdering som et høyt prioritert prosjekt der konsortiepartnere vil samarbeide for å sikre finansiering for gjennomføring av utvalgte prosjekter

PASIENT ADVOCAT PARTNERE:

Pasientens advokatledere vil være hjertet og sjelen i samarbeidsinnsatsen - det er barna våre som altfor ofte forblir usett, umålt og utenfor radaren i evalueringen av sykdomsforandrende behandlinger. Fordeler ved å være et grunnleggende medlem kan omfatte:

• Maksimer effektiviteten - ulike interessenter jobber samtidig for å fremme identifiserte og andre lovende nye verktøy 
• Samle innsats for å koordinere, utvide og tilpasse sykdomsspesifikk utviklingsinnsats
• Samarbeid for å fremskynde nye tiltak for å fremme inkludering i kommende kliniske studier