Il s'agit d'un enregistrement du webinaire tenu le 29 avril 2024.

Il s’agit d’une conversation sur un modèle d’essai clinique prometteur pour de nouveaux traitements contre l’épilepsie qui accélère l’accès à la communauté plus large des DEE. Un modèle d’essai « panier » est utilisé dans les essais cliniques de médicaments visant à traiter les symptômes des personnes vivant avec des DEE, y compris les convulsions. Cette approche large est différente de la conception standard actuelle des essais cliniques qui ciblent des troubles individuels et signifierait un accès accru à la recherche clinique pour un plus large éventail de familles intéressées à y participer. Avec ce modèle plus inclusif, les traitements approuvés à l'aide de cette méthode pourraient inclure les DEE dans leur « étiquette » (c'est-à-dire approuvés par la FDA pour leur utilisation), réduisant ainsi le besoin pour les familles d'avoir à se battre avec les médecins et les compagnies d'assurance pour l'utilisation de médicaments. étiquette.

Randall Kaye, médecin-chef de Produits pharmaceutiques pour longboard qui a appliqué ce modèle dans leur conception d'essai innovante de phase I/II PACIFIC, qui incluait tous les DEE.

Ce webinaire a également été organisé en partenariat avec le Réseau d'épilepsie rare, représenté par Christina SanInocencio, l'actuelle présidente de REN.

DEE-P Connections plaide activement auprès de la FDA pour qu'elle soutienne davantage les sociétés pharmaceutiques dans l'utilisation de ce modèle d'essai panier et nous invitons davantage de familles à s'exprimer sur la nécessité d'accélérer l'amélioration des traitements pour les dizaines d'épilepsies rares. Contactez-nous si vous souhaitez vous impliquer – info@deepconnections.site