這是 2024 年 4 月 29 日舉行的網路研討會的錄音。

這是關於一種有前途的新癲癇治療臨床試驗模型的對話，該模型可加速更廣泛的 DEE 社群的普及。 「籃子試驗」設計用於旨在治療 DEE 患者症狀（包括癲癇發作）的藥物臨床試驗。這種廣泛的方法不同於目前針對個別疾病的標準臨床試驗設計，並且意味著有更多有興趣參與的家庭有更多機會參與臨床研究。有了這種更具包容性的模式，使用這種方法批准的治療方法可以將DEE 包含在「標籤」中（即經FDA 批准使用），從而減少家庭因使用非藥物而必須與醫生和保險公司進行鬥爭的需要。

與我們一起討論癲癇治療臨床試驗中的這種新模型的是 Randall Kaye，他是 長板製藥公司 他們在其創新的 I/II 期 PACIFIC 試驗設計中應用了該模型，其中包括所有 DEE。

這個網路研討會也是與 罕見癲癇網絡，由現任 REN 主席 Christina SanInocencio 代表。

DEE-P Connections 正在積極向 FDA 倡導，更多地支持製藥公司利用這一籃子試驗模式，我們歡迎更多的家庭幫助說出加快改進數十種罕見癲癇治療的必要性。如果您想參與，請聯絡 – info@deepconnections.site