Esta é unha gravación do seminario web realizado o 29 de abril de 2024.

Esta é unha conversa sobre un modelo de ensaio clínico prometedor para novos tratamentos da epilepsia que acelera o acceso á comunidade máis ampla de DEE. Un deseño de "ensaio de cesta" úsase nos ensaios clínicos de medicamentos destinados a tratar os síntomas das persoas que viven con DEE, incluídas as convulsións. Este enfoque amplo é diferente do deseño de ensaio clínico estándar actual que sinala os trastornos individuais e significaría un maior acceso á investigación clínica para unha gama máis ampla de familias interesadas en participar. Con este modelo máis inclusivo, os tratamentos aprobados mediante este método poderían incluír DEEs na "etiqueta" (é dicir, aprobados pola FDA para o seu uso), reducindo a necesidade de que as familias teñan que pelexar cos médicos e as compañías de seguros polo uso de fármacos. etiqueta.

A esta discusión sobre este novo modelo de ensaios clínicos para tratamentos de epilepsia acompañouse Randall Kaye, director médico de Longboard Pharmaceuticals quen aplicou este modelo no seu innovador deseño de ensaio PACIFIC de Fase I/II, que incluíu todos os DEE.

Este seminario web tamén se realizou en colaboración co Rede de epilepsia rara, representada por Christina SanInocencio, actual presidenta de REN.

DEE-P Connections defende activamente á FDA para apoiar máis ás compañías farmacéuticas na utilización deste modelo de proba de cesta e damos a benvida a máis familias para que axuden a falar sobre a necesidade de acelerar os tratamentos mellorados para as decenas de epilepsias raras. Ponte en contacto se queres participar: info@deepconnections.site